Glossar

Das Active Substance Master File (ASMF), früher bekannt als European Drug Master File (EDMF), ist ein regulatorisches Dokument, das als Teil eines Zulassungsantrags (Marketing Authorisation Application, MAA) oder eines Änderungsantrags für ein Arzneimittel eingereicht wird. Das ASMF enthält detaillierte Informationen über den aktiven pharmazeutischen Wirkstoff (Active pharmaceutical ingredient, API) und schützt gleichzeitig die vertraulichen Daten des Herstellers.

Eine Änderung der Eigentumsverhältnisse oder Zulassungsübertragung (Transfer of Marketing Authorisation, MAT) bezeichnet den Prozess der Übertragung einer genehmigten Marktzulassung vom aktuellen Inhaber der Zulassung (Marketing Authorisation Holder, MAH) (Übertragender) auf einen neuen MAH (Übernehmer).

Der Übertragungsprozess unterscheidet sich je nachdem, ob die Marktzulassung (MA) national oder im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens erteilt wurde. Regulierungsbehörden wie die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) und die nationalen zuständigen Behörden (National Competent Authorities, NCAs) überwachen diesen Prozess, um die Kontinuität der Arzneimittelqualität, -sicherheit und -überwachung zu gewährleisten.

Änderungen nach dem Inverkehrbringen, auch als Variationsbezeichnet, beziehen sich auf Änderungen, die der Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen (Marketing Authorisation Holder, MAH) an einem zugelassenen Arzneimittel nach dessen Erstzulassung (Marketing Authorisation, MA) vornimmt. Diese Änderungen stellen sicher, dass das Arzneimittel während seines gesamten Lebenszyklus sicher, wirksam und von hoher Qualität bleibt.

Regulierungsbehörden wie die Europäische Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA), die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und nationale zuständige Behörden  haben spezifische Zulassungs- und Meldeverfahren für verschiedene Arten von Änderungsanzeigen.

Eine Änderungsanzeige beschreibt eine Änderung der Bedingungen einer erteilten Zulassung für ein Arzneimittel. Änderungsanzeigen müssen vom Zulassungsinhaber eingereicht werden, um sicherzustellen, dass Arzneimittel weiterhin den behördlichen Anforderungen, wissenschaftlichen Fortschritten und Sicherheitsaktualisierungen entsprechen.

Änderungen können Änderungen der Herstellungsverfahren, der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten, der Verpackung oder der Qualitätskontrollmaßnahmen betreffen. Das Genehmigungsverfahren für Änderungen folgt spezifischen Vorschriften der Europäischen Arzneimittelagentur (European medicines Agency, EMA) und der nationalen zuständigen Behörden (National Competent Authorities, NCA).

Die Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) ist die französische nationale Regulierungsbehörde, die für die Überwachung von Arzneimitteln, Medizinprodukten und anderen Gesundheitsprodukten zuständig ist. Sie ersetzte 2012 die Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) und untersteht dem französischen Gesundheitsministerium.

Ein Antrag auf klinische Prüfung (CTA) ist ein formeller Antrag auf Genehmigung zur Durchführung einer klinischen Prüfung in EU-/ EWR-Mitgliedstaaten. Die Bewertung, Genehmigung und Überwachung klinischer Prüfungen liegen in der Zuständigkeit der EU-Mitgliedstaaten und der EWR-Länder. Darüber hinaus sind unabhängige Ethikkommissionen an dem Verfahren beteiligt, indem sie das Risiko-Nutzen-Verhältnis, das Studiendesign und die Sicherheitsmaßnahmen für die Teilnehmer überprüfen.

API (Active Pharmaceutical Ingredient, pharmazeutischer Wirkstoff) bezeichnet den pharmakologisch wirksamen Bestandteil eines Arzneimittels, der die beabsichtigte therapeutische Wirkung hervorruft. API-Herstellung ist die Produktion dieser Inhaltsstoffe ausgehend von z.B. chemischen Rohstoffen (und in einigen Fällen Zwischenprodukten).

Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) sind eine Klasse von innovativen Arzneimitteln, zu denen Gentherapien, somatische Zelltherapien und biotechnologisch hergestelltes Gewebe gehören. Diese Produkte werden für die regenerative Medizin und personalisierte Behandlungen eingesetzt und bieten neue therapeutische Optionen für Krankheiten, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt.

Die Behörde für die Regulierung von Gesundheitsprodukten (HPRA) ist die nationale Regulierungsbehörde Irlands, die für die Überwachung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit von Human- und Tierarzneimitteln, Medizinprodukten und anderen Gesundheitsprodukten zuständig ist.

Die HPRA wurde 1996 als Irish Medicines Board (IMB) gegründet und gewährleistet die Einhaltung nationaler und europäischer Vorschriften und berät die irische Regierung in Fragen der Sicherheit von Gesundheitsprodukten und der Gesundheitspolitik.

Das Common Technical Document (CTD) ist das international vereinbarte Format für die Organisation von Informationen in Zulassungsanträgen (Marketing Authorisation Application, MAA) für Arzneimittel. Das CTD-Format wird von den folgenden Aufsichtsbehörden akzeptiert:

• Vereinigte Staaten (Food and Drug Administration, FDA)
• Europäische Union (European Medicines Agency, EMA, nationale Behörden)
• Japan (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA)

Die Struktur des CTD ist harmonisiert, die Inhaltsanforderungen können jedoch zwischen diesen Regionen variieren.

Die Convention on Pharmaceutical Ingredients (CPhI) ist eine internationale Fachmesse und Networking-Veranstaltung für die Pharmaindustrie. Die CPhI wurde 1990 gegründet und findet jährlich an wechselnden Standorten weltweit statt. Sie bringt Fachleute aus den Bereichen Pharmaproduktion, -entwicklung, Lieferkette und Vertragsdienstleistungen zusammen.

Die CPhI dient als Plattform für Innovation, Zusammenarbeit und Geschäftsentwicklung in den Bereichen pharmazeutische Wirkstoffe (active pharmaceutical ingredient, API), Hilfsstoffe, Biotechnologie, Arzneimittelherstellung sowie Fertigarzneiformen (Finished Dosage Formulation, FDF) sowie Verpackung und Freisetzung für Arzneimittel, Chemikalien und pflanzliche Produkte.

Das dezentrale Verfahren (DCP) ist ein Regulierungsverfahren zur Erlangung einer Marktzulassung für Arzneimittel in mehreren EU-Mitgliedstaaten gleichzeitig, ohne vorherige Genehmigung in einem EU-Land.

Es wurde durch die Richtlinie 2004/27/EG eingeführt und kann für alle Arzneimittel angewendet werden, für die das zentralisierte Verfahren nicht vorgeschrieben ist.

Das Drug Master File (DMF) (Arzneimittel-Stammdatei) ist ein vertrauliches Dokument, das den Aufsichtsbehörden vorgelegt wird und detaillierte Informationen über den Herstellungsprozess, die Anlagen und die Rohstoffe enthält, die bei der Herstellung eines Arzneimittelwirkstoffs oder eines Hilfsstoffs verwendet werden.

In den Vereinigten Staaten (USA) werden DMFs bei der Food and Drug Administration (FDA) eingereicht, während in Europa (European Union, EU) das entsprechende Dokument als Active Substance Master File (ASMF) bekannt ist und bei der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) oder den nationalen zuständigen Behörden (National Competent Authorities, NCAs) eingereicht wird.

Ein Einzelfall-Sicherheitsbericht (Individual Case Safety Report, ICSR) ist ein dokumentierter Bericht über einen vermutete unerwünschte Arzneimittelwirkung (UAW) bei einem einzelnen Patienten nach der Anwendung eines bestimmten Arzneimittels.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) ist die Regulierungsbehörde, die für die Bewertung, die Kontrolle und die Sicherheitsüberwachung von Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU) zuständig ist. Die EMA wurde 1995 gegründet und stellt sicher, dass Arzneimittel hohe Sicherheits-, Wirksamkeits- und Qualitätsstandards erfüllen, bevor sie auf den europäischen Markt gelangen.

Die Agentur wird gemeinsam von der pharmazeutischen Industrie und der Europäischen Union finanziert und ist für die Harmonisierung der regulatorischen Anforderungen in den EU-Mitgliedstaaten zuständig.

Gute Herstellungspraxis (GMP) steht für eine Reihe von Vorschriften und Richtlinien, die sicherstellen, dass pharmazeutische Produkte konsistent gemäß Qualitätsstandards hergestellt und kontrolliert werden. Die Einhaltung der GMP ist für die Zulassung durch die Aufsichtsbehörden, die Produktsicherheit und den Marktzugang in der Pharma-, Biotechnologie- und Medizinprodukteindustrie unerlässlich.

GMP umfasst Herstellungsprozesse, Anforderungen an die Einrichtungen, Personalschulungen, Dokumentation, Qualitätskontrolle und Überwachung nach dem Inverkehrbringen, um Risiken wie Kontaminationen, Verwechslungen und Abweichungen von den Spezifikationen zu minimieren.

Diese Richtlinien legen Mindestanforderungen fest, die ein Hersteller erfüllen muss, um sicherzustellen, dass seine Produkte von Charge zu Charge eine gleichbleibend hohe Qualität für den vorgesehenen Verwendungszweck aufweisen.

Der Internationale Rat zur Harmonisierung der technischen Anforderungen an Humanarzneimittel (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH) ist eine globale Initiative, die harmonisierte regulatorische Richtlinien für die Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln entwickelt.

Der ICH wurde ursprünglich als Internationale Konferenz zur Harmonisierung gegründet und ist heute als internationale Vereinigung nach Schweizer Recht tätig. Sein Ziel ist es, die regulatorischen Anforderungen in den wichtigsten Pharmamärkten anzugleichen und sicherzustellen, dass Arzneimittel weltweit hohen Sicherheits- und Qualitätsstandards entsprechen.

Ein Dossier über Prüfpräparate (IMPD) ist ein behördlich vorgeschriebenes Dokument, das für Anträge auf klinische Prüfungen (CTAs) in der Europäischen Union (EU) erforderlich ist. Es enthält umfassende Daten zur Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats (Investigational Medicinal Product, IMP).

Die Einreichung des IMPD ist gemäß der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 vorgeschrieben, die die Zulassung klinischer Studien in EU-Mitgliedstaaten regelt.

Kennzeichnung bezeichnet die vorgeschriebenen Angaben auf der Primärverpackung und der Umverpackung von Arzneimitteln. Die Primärverpackung ist die Verpackung, die unmittelbar mit dem Arzneimittel in Berührung kommt. Die Umverpackung ist die Verpackung, in der die Primärverpackung enthalten ist. Kennzeichnungsvorschriften gewährleisten, dass Patienten, Angehörige der Gesundheitsberufe und Regulierungsbehörden Zugang zu wichtigen Informationen über die Zusammensetzung, die Anwendung und die Sicherheit eines Arzneimittels haben.

Eine klinische Studie ist eine Forschungsstudie, die durchgeführt wird, um die Sicherheit, Wirksamkeit und Dosierung eines Prüfpräparats (Investigational Medicinal Product, IMP) beim Menschen zu bewerten. Sie ist ein erforderlicher Schritt zur Erlangung einer Marktzulassung für neue Arzneimittel.

Gemäß der EU-Verordnung Nr. 536/2014 ist eine klinische Studie ein Teilbereich einer klinischen Untersuchung, der speziell darauf ausgelegt ist, die Auswirkungen eines IMP auf die menschliche Gesundheit zu bewerten.

Sobald eine Marktzulassung (MA) für ein Arzneimittel erteilt wurde, muss der Inhaber der Marktzulassung (Marketing Authorisation holder, MAH) sicherstellen, dass die Zulassung kontinuierlich den wissenschaftlichen, technischen und regulatorischen Standards entspricht.

In Europa ist der MAH gemäß Artikel 23 der Richtlinie 2001/83/EG verpflichtet, das Produkt zu aktualisieren, um neuen wissenschaftlichen Erkenntnissen, Qualitätsverbesserungen und Pharmakovigilanzanforderungen Rechnung zu tragen. Diese Aktualisierungen umfassen häufig Änderungsanzeigen, Verlängerungsanträge und regelmäßige Berichtspflichten.

Die Medizinprodukteverordnung (MDR) (Verordnung (EU) 2017/745) ist der Rechtsrahmen für die Herstellung, Zertifizierung und Vermarktung von Medizinprodukten in der Europäischen Union (EU).

Sie ersetzt die Richtlinie 93/42/EWG (Medizinprodukte-Richtlinie – Medical Devices Directive, MDD) und die Richtlinie 90/385/EWG (Richtlinie über aktive implantierbare medizinische Geräte – Active Implantable Medical Devices Directive, AIMDD). Die Medizinprodukteverordnung ist am 26. Mai 2021 in Kraft getreten.

_{Die Europäische Union hat die Übergangsfristen der EU-MDR für „Altgeräte“ unter bestimmten Bedingungen verlängert:}

_{26. Mai 2026 für implantierbare Sonderanfertigungen der Klasse III.}

_{31. Dezember 2027 für Klasse III und implantierbare Geräte der Klasse IIb (mit Ausnahme bestimmter Geräte mit bewährter Technologie (WET devices, „nasse Geräte“ oder auch legacy devices)}

_{31. Dezember 2028 für Produkte, die durch gültige MDD/AIMDD-Zertifikate (Stand: 20.03.2023) abgedeckt sind und andere Produkte der Klasse IIb (mit Ausnahme von Implantaten, aber einschließlich bestimmter WET-Produkte) oder Produkte der Klasse IIa oder sterile Produkte der Klasse I oder Produkte der Klasse I mit Messfunktion sind;}

_{31. Dezember 2028 für Produkte, die keine Zertifizierung durch eine benannte Stelle gemäß der MDD benötigten und für die die Konformitätserklärung vor dem 26. Mai 2021 ausgestellt wurde, die nun aber eine Zertifizierung durch eine benannte Stelle gemäß der MDR benötigen.}

Die Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ist die britische Regulierungsbehörde, die für die Zulassung, Überwachung und Sicherheit von Arzneimitteln, Medizinprodukten und Blutbestandteilen für Transfusionen zuständig ist.

Die MHRA untersteht dem Ministerium für Gesundheit und Soziales (Department of Health and Social Care, DHSC) und gewährleistet die Einhaltung der Guten Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, GMP), der Guten Vertriebspraxis (Good Distribution Practice, GDP) und der Vorschriften zur Pharmakovigilanz.

Nach dem Brexit ist die MHRA nun unabhängig von der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) für die Zulassung von Arzneimitteln und Medizinprodukten im Vereinigten Königreich zuständig.

Ein Nahrungsergänzungsmittel ist eine konzentrierte Quelle von Nährstoffen oder anderen Stoffen, die dazu bestimmt ist, die normale Ernährung zu ergänzen. Nahrungsergänzungsmittel werden in dosierter Form wie Kapseln, Tabletten, Pulver, Flüssigkeiten und Ampullen vermarktet.

In der Europäischen Union (EU) sind Nahrungsergänzungsmittel durch die Richtlinie 2002/46/EG geregelt, die Vorschriften für die Zusammensetzung, Kennzeichnung und Vermarktung festlegt.

Ein Nationales Zulassungsverfahren ist ein behördliches Genehmigungsverfahren, das die Vermarktung eines Arzneimittels in einem einzigen Mitgliedstaat der Europäischen Union (EU) ermöglicht. Es wird von der nationalen zuständigen Behörde (National Competent Authority, NCA) des jeweiligen Landes erteilt und führt nicht automatisch zur Zulassung in anderen EU-Ländern. Das entsprechende Verfahren im Vereinigten Königreich heißt National Assessment Procedure

Dieses Verfahren unterscheidet sich von den zentralisierten und dezentralisierten Verfahren sowie dem Verfahren der gegenseitigen Anerkennung, die den Zugang zu mehreren EU-Mitgliedstaaten ermöglichen. Unternehmen, die eine Zulassung nur in einem Land anstreben, können den nationalen Zulassungsweg nutzen.

Ein Orphan Drug ist ein pharmazeutisches Produkt, das zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose seltener Krankheiten entwickelt wurde. Aufgrund des begrenzten kommerziellen Potenzials bieten die Aufsichtsbehörden Anreize, um die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zu fördern. Die Voraussetzungen für die Erlangung des Status „Orphan Drug Designation” (ODD) sowie die damit verbundenen Anreize unterscheiden sich je nach Region.

Ein Periodic Safety Update Report (PSUR) ist ein obligatorisches Pharmakovigilanz-Dokument, das eine fortlaufende Bewertung des Nutzen-Risiko-Profils eines zugelassenen Arzneimittels enthält. Er ist für alle Arzneimittel in der Europäischen Union (EU) und anderen regulierten Märkten vorgeschrieben, um deren fortdauernde Sicherheit und Wirksamkeit zu gewährleisten.

PSURs müssen vom Inhaber der Genehmigung für das Inverkehrbringen (Marketing Authorisation Holder, MAH) in festgelegten Abständen bei den Zulassungsbehörden wie der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA), der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und den nationalen zuständigen Behörden (National Competent Authority, NCAs) eingereicht werden.

Die Produktinformation (PI) ist ein obligatorischer Bestandteil der Zulassung für Arzneimittel in der Europäischen Union (EU). Sie besteht aus standardisierten Dokumenten, die sowohl Angehörige der Gesundheitsberufe als auch Patienten über die richtige und sichere Anwendung eines Arzneimittels informieren. Die Struktur und die Anforderungen an Produktinformationen sind in den EU-Arzneimittelvorschriften, einschließlich der Richtlinie 2001/83/EG, festgelegt. Diese Dokumente umfassen unter anderem die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels, die Etikettierung und die Packungsbeilage und werden im Rahmen des Zulassungsverfahrens von den nationalen zuständigen Behörden (National Competent Authority, NCA) oder der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA), je nach Zulassungsweg, bewertet und genehmigt.

Ein Prüfpräparat (IMP) ist in Artikel 2 Absatz 2 Nummer 5 der Verordnung (EU) Nr. 536/2014 definiert als: „ein Arzneimittel, das in einer klinischen Prüfung geprüft oder als Referenz verwendet wird, einschließlich als Placebo“.

Dazu gehören

• Neue Arzneimittel, die noch keine Zulassung erhalten haben.
• Zugelassene Arzneimittel, die außerhalb der Bedingungen ihrer Zulassung verwendet werden (z. B. neue Indikation, Formulierung oder Dosierung).

Eine regulatorische Strategie ist ein strukturierter Plan, der die Entwicklung, Zulassung und das Management eines Arzneimittels oder Medizinprodukts nach der Markteinführung steuert. Sie gewährleistet die Einhaltung globaler regulatorischer Anforderungen und optimiert gleichzeitig die Markteinführungszeit, die Kosteneffizienz und den kommerziellen Erfolg.

Eine starke regulatorische Strategie stimmt die wissenschaftliche Entwicklung auf rechtliche, regulatorische, sicherheitsrelevante und kommerzielle Aspekte ab und ermöglicht es Pharma- und Medizinprodukteunternehmen, komplexe Zulassungsprozesse in verschiedenen Märkten zu bewältigen.

Eine Beratungsfirma für regulatorische Angelegenheiten bietet Pharma-, Biotechnologie- und Medizinprodukteunternehmen in allen Phasen der Produktentwicklung, Zulassung und Einhaltung von Vorschriften nach der Markteinführung fachkundige Unterstützung. Diese Beratungsfirmen helfen ihren Kunden, sich in komplexen und sich ständig ändernden regulatorischen Rahmenbedingungen zurechtzufinden und sicherzustellen, dass ihre Produkte die rechtlichen, wissenschaftlichen und technischen Anforderungen für einen erfolgreichen Marktzugang erfüllen.

Ob sie nun Biotech-Start-ups in der Frühphase, mittelständische Pharmaunternehmen ohne eigene Regulatory Abteilung oder globale Firmen beim Eintritt in den europäischen Markt unterstützen – Beratungsunternehmen bieten maßgeschneiderte, skalierbare Lösungen. Ihre Dienstleistungen sind besonders wertvoll in strategischen Übergangsphasen wie Fusionen und Übernahmen oder bei der Einführung neuartiger Therapien.

Schulungsmaterial bezeichnet zugelassene Dokumente, die dazu dienen, die sichere und wirksame Anwendung von Arzneimitteln zu verbessern. Innerhalb des EU-Rechtsrahmens sind solche Materialien Teil von Risikomanagementplänen (RMP), wie sie in der Richtlinie 2001/83/EG und der Verordnung (EU) Nr. 726/2004 vorgeschrieben sind. Sie dienen dazu, Angehörige der Gesundheitsberufe, Patienten oder Pflegepersonen über spezifische Risiken im Zusammenhang mit einem Arzneimittel und deren Minderung zu informieren.

Ein Chargenherstellungsprotokoll (Batch Manufacturing Record, BMR) ist ein wichtiges Dokument in der pharmazeutischen Herstellung, dass die Einhaltung der Vorschriften der Guten Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, GMP) gewährleistet. Es dient als detaillierte schriftliche Aufzeichnung des gesamten Produktionsprozesses für eine bestimmte Arzneimittelcharge und gewährleistet Rückverfolgbarkeit, Qualitätskontrolle und die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften.

Bevor eine Arzneimittelcharge auf den Markt gebracht werden kann, muss die Chargenprotokollierung einer gründlichen Überprüfung durch Qualitätssicherungsteams unterzogen werden, um sicherzustellen, dass alle Herstellungs- und Qualitätskontrollverfahren korrekt eingehalten wurden.

Das Verfahren zur gegenseitigen Anerkennung (MRP) ist ein Zulassungsverfahren in der Europäischen Union (EU), das es einem Arzneimittel, welches bereits in einem oder mehreren EU-Ländern zugelassen ist, auch in anderen EU-Ländern zugelassen zu werden.

Das MRP wird häufig für Arzneimittel angewendet, die in einem EU-Land eine nationale Zulassung (National Marketing Authorisation, NMA) oder in einigen Ländern über ein dezentralisiertes Verfahren (Decentralised Procedure, DCP) eine Zulassung erhalten haben, und anschließend eine Zulassung in weiteren Mitgliedstaaten angestrebt wird.

Ein verkürzter Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application MAA) ermöglicht es pharmazeutischen Unternehmen, eine behördliche Zulassung zu erhalten, ohne vollständige pharmakologische, toxikologische oder klinische Studiendaten vorzulegen. Stattdessen kann sich der Antragsteller unter bestimmten Bedingungen, die in Artikel 10 der Richtlinie 2001/83/EG aufgeführt sind, auf vorhandene Daten stützen.

Das zentralisierte Verfahren (CP) ist ein von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) reguliertes Zulassungsverfahren, das es Pharmaunternehmen ermöglicht, eine einzige Zulassung zu erhalten, die von der Europäischen Kommission erteilt wird und in allen EU-Mitgliedstaaten gültig ist. Dieses Verfahren führt zu einer Gemeinschaftszulassung, die es ermöglicht, das Arzneimittel im gesamten Europäischen Wirtschaftsraum (EWR) in Verkehr zu bringen.

Eine Marktzulassung (Marketing Authorisation, MA) ist eine behördliche Genehmigung, die es ermöglicht, ein Arzneimittel in einem bestimmten Land oder einer bestimmten Region zu vermarkten und zu verkaufen. Sie wird dem Inhaber der Marktzulassung (Marketing Authorisation Holder, MAH) nach einer Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Qualität des Produkts erteilt.

Bevor eine klinische Studie mit einem Humanarzneimittel in der Europäischen Union (EU) durchgeführt werden kann, muss sie eine befürwortende Stellungnahme der betroffenen nationalen Mitglieder zu Teil II des Antrags erhalten. Teil II enthält Einzelheiten dazu, wie der Schutz der Studienteilnehmer und die ethische Integrität der Studie gewährleistet werden. Zur Bewertung von Teil II ernennen die nationalen Mitgliedstaaten eine Ethikkommissionen, die das Risiko-Nutzen-Verhältnis, das Studiendesign und die Sicherheitsmaßnahmen für die Teilnehmer beurteilen, bevor eine Studie genehmigt wird.