Die Entwicklung von Arzneimitteln für die pädiatrische Bevölkerung kann mit etlichen Herausforderungen verbunden sein und erfordert daher einige frühzeitige Überlegungen. Bspw. kann sich die Rekrutierung pädiatrischer Patienten schwierig gestalten und eventuell müssen ethische Erwägungen getroffen werden. Außerdem muss eine wirksame Dosierung ermittelt sowie eine geeignete Darreichungsform entwickelt werden. Ferner sind komplexe regulatorische Anforderungen zu beachten.

Ein pädiatrisches Prüfkonzept (Paediatric Investigation Plan, PIP) ist ein fester Bestandteil des europäischen Zulassungsantrags (Marketing Authorisation Application, MAA). Die Ergebnisse der im PIP vereinbarten pädiatrischen Studien müssen im Zulassungsantrag präsentiert werden. 
Ein PIP ist auch erforderlich, wenn für ein bereits zugelassenes Arzneimittel eine neue Indikation, Darreichungsform oder ein neuer Verabreichungsweg beantragt wird.
Die Übereinstimmung mit dem vereinbarten PIP wird entweder während der Beurteilung des Zulassungsantrags oder nach der Zulassung des Arzneimittels geprüft, je nach den vereinbarten Fristen.

Gemäß Artikel 16, Absatz 1 der Verordnung (EG) Nr. 1901/2006 über Kinderarzneimittel müssen Sponsoren von klinischen Prüfungen spätestens nach Abschluss der pharmakokinetischen Studien am Menschen einen PIP vorlegen. Es besteht jedoch die Möglichkeit, eine Zurückstellung zu beantragen, die es dem Antragsteller erlaubt, die Entwicklung des Arzneimittels bei Kindern aufzuschieben, bis beispielsweise die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei Erwachsenen nachgewiesen ist.
Auch im Falle einer Zurückstellung von Studien sollte der pädiatrische Prüfplan Einzelheiten zu den geplanten pädiatrischen Studien und den Zeitplänen für deren Abschluss enthalten.

Wenn das Arzneimittel für Kinder nicht benötigt wird oder nicht zweckmäßig ist kann eine PIP-Freistellung beantragt werden. Dies kann der Fall sein, wenn die Indikation nur die erwachsene Bevölkerung betrifft, das Arzneimittel für Kinder wahrscheinlich unwirksam oder unsicher ist oder das Arzneimittel keinen wesentlichen therapeutischen Nutzen gegenüber bestehenden Behandlungen für pädiatrische Patienten bietet. Der Antragsteller kann dann von der Verpflichtung zur Durchführung klinischer Prüfungen an pädiatrischen Patienten bei der Entwicklung eines Arzneimittels befreit werden.

Die Bewertung und Genehmigung eines PIP erfolgt in einem mehrstufigen Verfahren: Nach der Einreichung wird der Antrag vom Pädiatrieausschuss (Paediatric Committee, PDCO) geprüft, der dem Antragsteller seine Stellungnahme übermittelt. Falls erforderlich, kann der Antragsteller eine erneute Bewertung beantragen. Sobald der PDCO seine endgültige Stellungnahme abgegeben hat, wird die endgültige Entscheidung über den Antrag von der Europäischen Arzneimittelagentur getroffen.

Im Februar 2023 startete die EMA ein Pilotprogramm zur Erprobung eines "schrittweisen PIP". Dies gilt für Ausnahmefälle, in denen wichtige Informationen, die für die Festsetzung relevanter Aspekte des Prüfkonzepts erforderlich sind, zum Zeitpunkt des ursprünglichen PIP-Antrags noch nicht verfügbar sind (z. B. ob eine klinische Studie für eine bestimmte Altersgruppe erforderlich ist, und wenn ja, die Einzelheiten der Studie). Diese Art von PIP beinhaltet nur ein teilweises Entwicklungsprogramm. Die Entwicklung eines vollständigen PIP (sobald die entscheidenden Informationen vorliegen) ist jedoch weiterhin erforderlich.