Die Clinical Trials Regulation (CTR)

Die neue Rechtsgrundlage für die klinische Forschung mit Arzneimitteln

Seit dem 31. Januar 2022 unterliegt die klinische Forschung mit Arzneimitteln in der Europäischen Union der neuen Verordnung über klinische Prüfungen (Clinical Trials Regulation, CTR), konkret der Verordnung (EU) Nr. 536/2014. Diese Verordnung ersetzt die bisherige Gesetzgebung zu klinischen Prüfungen, nämlich die Richtlinie über klinische Prüfungen (Clinical Trials Directive, CTD), d.i. die Richtlinie 2001/20/EG. Hauptziel der neuen Verordnung ist es, das Verfahren für die Beantragung klinischer Prüfungen zu straffen und die Bewertung von interventionellen klinischen Prüfungen in den EU-Mitgliedstaaten zu harmonisieren.
Darüber hinaus hat die Europäische Arzneimittel-Agentur das Clinical Trials Information System (CTIS) eingeführt. Über dieses Portal können Sponsoren und Auftragsforschungsinstitute einen Antrag für eine klinische Prüfung zentral einreichen und eine konsolidierte Entscheidung der zuständigen nationalen Behörden und Ethikkommissionen erhalten.

Ab dem 31. Januar 2023 müssen alle neuen Anträge für klinische Prüfungen über CTIS eingereicht werden. Zuvor eingereichte Prüfungen können auf Wunsch des Sponsors gemäß der bisherigen CTD durchgeführt werden. Bis zum 31. Januar 2025 müssen aber alle klinischen Prüfungen auf das neue System umgestellt werden.

Beobachtungsstudien versus klinische Prüfungen

Verschiedene Arten von Studien

Um zu entscheiden, ob eine geplante Studie unter die CTR fällt oder nicht, ist es wichtig, zwischen Beobachtungsstudien und klinischen Prüfungen zu unterscheiden.

• Bei Beobachtungsstudien (nicht-interventionellen Studien) werden Patienten unter den Bedingungen der gängigen medizinischen Praxis beobachtet und nicht im Voraus gemäß einem Studienprotokoll einer bestimmten therapeutischen Verfahrensweise zugewiesen. Diese Art von Studien fällt nicht in den Anwendungsbereich der CTR.
• Klinische Prüfungen sind Forschungsstudien, in denen ein Arzneimittel am Menschen prospektiv getestet wird. Mit einer klinischen Prüfung soll beispielsweise festgestellt werden, ob eine neue Behandlung wirksamer ist, weniger Nebenwirkungen hat als bestehende Behandlungen oder die Lebensqualität der Patienten verbessert.

Für gewöhnlich werden vor einem Zulassungsantrag drei Hauptphasen der klinischen Forschung durchlaufen:

• Klinische Prüfungen der Phase I werden durchgeführt, um die Sicherheit eines neuen Arzneimittels, einer Behandlung oder einer Behandlungskombination zu ermitteln. Die Probanden können gesund sein oder an der zu untersuchenden Krankheit leiden.
• In klinischen Prüfungen der Phase II werden weitere Informationen über die Unbedenklichkeit und die Wirksamkeit des Arzneimittels in einer größeren Gruppe von Patienten gesammelt. Außerdem können verschiedene Dosierungsschemata untersucht werden.
• In klinischen Prüfungen der Phase III wird eine Behandlung getestet, die in einer klinischen Prüfung der Phase II vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat. Phase III sind in der Regel Bestätigungsstudien an Patienten, in denen die neue Behandlung mit der Standardbehandlung verglichen wird. So soll festgestellt werden, ob sie wirksamer ist, weniger Nebenwirkungen hat oder beides. Die Patienten werden in der Regel verschiedenen Behandlungsgruppen zugewiesen.