Auszeichnung als Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Drug Designation, ODD)

In der Europäischen Union leben etwa 26 Millionen Menschen, die an einer seltenen Krankheit leiden. Die Entwicklung von Arzneimitteln für solche seltenen Krankheiten wird daher von der EMA gefördert, indem sie den Sponsoren dieser "Orphan Drugs" verschiedene Förderungen ermöglicht:

Beispielsweise bietet die EMA Sponsoren von Arzneimitteln für seltene Leiden spezielle wissenschaftliche Beratung an. Diese betrifft Fragen rund um die Art der Studien, die erforderlich sind, um die Qualität, den Nutzen und die Risiken des Arzneimittels nachzuweisen. Falls bereits eine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde, kann mit der EMA besprochen werden, wie mit diesen Studien der erheblichen (Mehr-)Nutzen des Arzneimittels nachgewiesen werden kann („EMA Protocol Assistance“).
Außerdem werden Zulassungsanträge für Arzneimittel für seltene Leiden im Rahmen des zentralisierten Verfahrens geprüft, wodurch der künftige Zulassungsinhaber Zugang zum gesamten EU-Markt erhält.

• Für Arzneimittel für seltene Leiden gilt eine zehnjährige Marktexklusivität. Diese Schutzfrist wird für Arzneimittel für seltene Leiden, deren Entwicklungsprozess zum Zeitpunkt des initialen Zulassungsantrags (bzw. bei der damit zeitgleich beantragten Überprüfung ihrer Auszeichnung als Arzneimittel für seltene Leiden) einem gebilligten pädiatrischen Prüfkonzept entsprach, um weitere zwei Jahre verlängert.
• Die Sponsoren von Arzneimitteln für seltene Leiden haben auch Anspruch auf ermäßigte Gebühren für bestimmte regulatorische Aktivitäten, wobei zusätzliche Gebührenermäßigungen für Sponsoren mit KMU-Status (kleine und mittlere Unternehmen) möglich sind.
• Die Sponsoren von Arzneimitteln für seltene Leiden müssen jedoch nachweisen, dass die Krankheit, für die ihr Arzneimittelkandidat entwickelt wird, gemäß der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 die folgenden Kriterien erfüllt:
• Das Arzneimittel für seltene Leiden muss für die Behandlung, Verhütung oder Diagnose einer Krankheit bestimmt sein, die lebensbedrohend ist oder eine chronischer Invalidität nach sich zieht.
• Die Krankheit betrifft zum Zeitpunkt der Antragstellung nicht mehr als 5 von 10.000 Personen in der EU, oder das Arzneimittel ist für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines lebensbedrohenden Leidens, eines zu schwerer Invalidität führenden oder eines schweren und chronischen Leidens in der Gemeinschaft bestimmt und dass das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der Gemeinschaft ohne Anreize vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen.
• Es ist keine zufriedenstellende Methode zur Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen, oder, falls eine solche Methode besteht, muss das Arzneimittel für seltene Leiden einen erheblichen (Mehr-)Nutzen bringen.

Die Anträge auf den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden werden vom Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) der EMA geprüft, und die endgültige Entscheidung wird von der Europäischen Kommission getroffen.
Um die oben genannten Fördermaßnahmen in einem frühen Entwicklungsstadium in Anspruch nehmen zu können, müssen die Antragsteller die veröffentlichten Einreichungsfristen beachten und einhalten, da die Bewertung von Anträgen auf Anerkennung als Arzneimittel für seltene Leiden bestimmten Zeitplänen folgt.

Nach der Erteilung des Orphan Drug Status ist es wichtig, dass die Sponsoren jährlich Berichte über den Entwicklungsstand des Orphan Drugs vorlegen, um den Status des Produkts aufrechtzuerhalten.

Die Sponsoren müssen außerdem zum Zeitpunkt des Zulassungsantrags einen Antrag auf Aufrechterhaltung der Anerkennung des Status als Orphan Drug stellen. 
Inhaber einer Genehmigung für das Inverkehrbringen eines Arzneimittels, das kein Orphan Drug ist, können die Ausweisung als Orphan Drug für eine zusätzliche Indikation beantragen.
Die Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels in dieser Orphan-Indikation ist dann eine neue Genehmigung und muss separat beantragt werden.