Désignation de médicament orphelin

Environ 26 millions de personnes vivant dans l'Union européenne souffrent d'une maladie rare. L'EMA encourage donc le développement de médicaments pour ces maladies rares en accordant diverses mesures d’incitation aux promoteurs de ces "médicaments orphelins" :

• Par exemple, l'EMA offre des conseils pour les médicaments orphelins sur le type de tests et d'études à réaliser pour démontrer la qualité, les bénéfices et les risques ainsi que le bénéfice notable du médicament orphelin (assistance à l’élaboration de protocoles ‘EMA Protocol Assistance’).
•  En outre, les demandes d'autorisation de mise sur le marché pour les médicaments orphelins sont évaluées par le biais de la procédure centralisée, ce qui donne au futur titulaire de l'autorisation de mise sur le marché un accès à l'ensemble du marché de l'UE.
• Les médicaments orphelins bénéficient d'une période d'exclusivité commerciale de dix ans. Cette période de protection est prolongée de deux ans pour les médicaments orphelins ayant également respecté un plan d'investigation pédiatrique approuvé au moment de l'évaluation de la désignation du médicament orphelin.
• Les promoteurs de médicaments orphelins peuvent également bénéficier d'une réduction de redevances pour certaines activités réglementaires, des réductions supplémentaires étant possibles pour les promoteurs ayant le statut de PME (petite et moyenne entreprise).

Toutefois, les promoteurs de médicaments orphelins doivent démontrer que l'affection pour laquelle leur médicament candidat est développé remplit les critères suivants, conformément au règlement (CE) n° 141/2000 :

• Le médicament orphelin doit être destiné au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique.
• L'affection ne touche pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'UE au moment où la demande est introduite, ou le médicament est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement, dans la Communauté, d'une maladie mettant la vie en danger, d’une maladie très invalidante ou d’une affection grave et chronique, et qu’il est peu probable que, en l’absence de mesures d’incitation, la commercialisation de ce médicament dans la Communauté génère des bénéfices suffisants pour justifier l'investissement nécessaire.
• Il n’existe pas de méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de cette affection ayant été autorisée ou, s'il en existe, le médicament orphelin doit apporter un bénéfice notable.

Les demandes de désignation de médicament orphelin sont examinées par le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'EMA et la décision finale est émise par la Commission européenne. Pour bénéficier des incitations susmentionnées à un stade précoce du développement, les demandeurs doivent se référer et respecter les délais de soumission publiés, car l'évaluation des demandes de désignation de médicament orphelin suit des calendriers spécifiques.
Après l'octroi de la désignation de médicament orphelin, il est important que les promoteurs maintiennent le statut du produit en soumettant des rapports annuels sur l'état de développement du médicament orphelin. Les promoteurs doivent également soumettre une demande de maintien de la désignation de médicament orphelin au moment de la demande d'autorisation de mise sur le marché.
Les titulaires d'une autorisation de mise sur le marché pour un médicament non orphelin peuvent demander la désignation de médicament orphelin pour une indication supplémentaire. L'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le produit dans cette indication orpheline sera alors une nouvelle AMM et devra faire l'objet d'une demande séparée.