Le règlement sur les essais cliniques ou « Clinical Trial Regulation » (CTR)

Une nouvelle réglementation pour la recherche clinique sur les médicaments est entrée en vigueur 

Depuis le 31 janvier 2022, la recherche clinique sur les médicaments dans l'Union européenne est régie par le nouveau règlement sur les essais cliniques (CTR), à savoir le règlement (UE) n° 536/2014. Il remplace l'ancienne directive 2001/20/CE. L'objectif principal du nouveau règlement est de simplifier le processus de déclaration des essais cliniques et d'harmoniser l'évaluation des essais cliniques interventionnels entre les États membres de l'UE. Par ailleurs, l'Agence européenne des médicaments a mis en place un nouveau système d'information sur les essais cliniques (CTIS). Ce portail permet aux promoteurs / CRO clinique de soumettre une demande d'essai clinique de manière centralisée et de recevoir une décision consolidée de la part des autorités nationales compétentes et des comités d'éthique.

À partir du 31 janvier 2023, toutes les nouvelles demandes d'essais cliniques devront être soumises par l'intermédiaire du CTIS. Les essais soumis auparavant peuvent relever de l'ancien CTD si le promoteur le souhaite. Néanmoins, d'ici le 31 janvier 2025, tous les essais cliniques devront passer sur la nouvelle plateforme.

Études observationnelles ou essais cliniques

Différents types d'études

Afin de déterminer si une étude prévue relève ou non du CTR, il est important de faire la distinction entre les études observationnelles et les essais cliniques.

• Les études observationnelles (non interventionnelles) suivent les patients dans les conditions de la pratique médicale courante et n'assignent pas à l'avance un patient à une stratégie thérapeutique particulière selon un protocole d'étude. Ce type d'études est exclu du champ d'application du règlement sur les essais cliniques.
• Les essais cliniques sont des études de recherche qui testent prospectivement un médicament chez l'homme. Un essai clinique est conçu pour apprendre, par exemple, si un nouveau traitement est plus efficace, s'il a moins d'effets secondaires que les traitements existants ou s'il améliore la qualité de vie des patients.

Il existe généralement trois phases principales de recherche clinique avant une demande d'autorisation de mise sur le marché :

• Les essais cliniques de phase I sont menés pour déterminer la sécurité d'un nouveau médicament, d'un nouveau traitement ou d'une nouvelle combinaison de traitements. Les sujets peuvent être en bonne santé ou souffrir de la maladie étudiée.
• Les essais cliniques de phase II permettent de recueillir davantage d'informations sur la sécurité et l'efficacité du médicament auprès d'un groupe de patients plus important. En outre, différents schémas posologiques peuvent être étudiés.
• Les essais cliniques de phase III testent un traitement qui a donné des résultats prometteurs lors d'un essai clinique de phase II. Les essais de phase III sont généralement des essais confirmatoires avec des patients comparant le nouveau traitement au traitement standard afin de déterminer s'il est plus efficace, s'il a moins d'effets secondaires, ou les deux. Les patients sont répartis dans différents groupes de traitement.