Le développement de médicaments destinés à la population pédiatrique est une considération importante qui doit être entreprise à un stade précoce du développement du médicament, car il existe certains défis tels que le recrutement de patients pédiatriques, les considérations éthiques, le dosage efficace ainsi que le développement d'une forme pharmaceutique appropriée et des exigences réglementaires complexes.

Un plan d'investigation pédiatrique (PIP) fait partie intégrante de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe : Les résultats des études pédiatriques convenus dans le PIP doivent être inclus dans l’AMM. Un PIP est également requis lors de la demande d'une nouvelle indication, d'une nouvelle forme pharmaceutique ou d'une nouvelle voie d'administration pour un médicament déjà autorisé. La conformité avec le PIP approuvé sera vérifiée soit au cours de l'évaluation de l'AMM, soit après l'autorisation du médicament, en fonction des délais convenus.

L'article 16, paragraphe 1, du règlement pédiatrique (CE) n° 1901/2006 impose aux promoteurs de présenter un PIP au plus tard à la fin des études pharmacocinétiques humaines. Toutefois, il est possible de demander un report, ce qui permet au demandeur de retarder le développement du médicament chez l'enfant jusqu'à ce que, par exemple, la sécurité et l'efficacité du médicament aient été démontrées chez l'adulte. Même lorsque les études sont reportées, le PIP doit inclure des détails sur les études pédiatriques prévues et le calendrier de leur réalisation.
Une dérogation au PIP est présentée pour exempter un demandeur de l'obligation de mener des essais cliniques sur des patients pédiatriques lors du développement d'un médicament dans les cas où le médicament n'est pas nécessaire ou n'est pas approprié pour les enfants. Cette situation peut se présenter lorsque l'indication ne concerne que la population adulte, que le médicament est susceptible d'être inefficace ou dangereux pour les enfants, ou que le médicament n'apporte pas de bénéfice thérapeutique significatif par rapport aux traitements existants pour les patients pédiatriques.

L'évaluation et l'approbation d'un PIP suivent une procédure en plusieurs étapes :
Après avoir été soumise, la demande est évaluée par le comité pédiatrique (PDCO) qui donne son avis au demandeur. Le cas échéant, le demandeur peut demander une réévaluation de l'avis. Une fois que le PDCO a rendu son avis définitif, la décision finale sur la demande est prise par l'Agence européenne des médicaments.

En février 2023, l'EMA a lancé un programme pilote pour tester un "PIP par étapes". Cela s'applique aux cas exceptionnels où des informations cruciales nécessaires pour définir les parties pertinentes du plan ne sont pas encore disponibles au moment de la demande initiale de PIP (par exemple, si une étude clinique pour un groupe d'âge spécifique est nécessaire, et si oui, les détails de l'étude). Ce type de PIP consiste uniquement en un programme de développement partiel. Toutefois, l'élaboration d'un PIP complet (une fois que les informations cruciales sont disponibles) est toujours nécessaire.