Programm für einen frühzeitigen Marktzugang

Programm für einen frühzeitigen Marktzugang (Early access program, EAP)

Innerhalb der EU können die Mitgliedstaaten (MS) die Anwendung von Arzneimitteln, für die noch keine Zulassung erteilt wurde, die sich aber in der klinischen Prüfung befinden oder für die ein Zulassungsantrag gestellt wurde, in einigen Fällen genehmigen. 
Solche Fälle sind die Ausnahme und in der Regel nur dann zulässig, wenn andere Behandlungsmöglichkeiten für den Patienten ausgeschöpft wurden oder nicht verfügbar sind. 

Die Bereitstellung von nicht zugelassenen Arzneimitteln auf diese Weise kann über verschiedene Arten von "Early-Access-Programmen" erfolgen, die eine behördliche Genehmigung auf nationaler Basis erfordern. 
Es ist zu beachten, dass das EAP in vielen Fällen spezifisch für das betreffende Arzneimittel ist und seine Gewährung sich von Mitgliedstaat zu Mitgliedstaat unterscheiden kann. Solche EAPs werden auf nationaler Ebene reguliert und unterliegen in der Regel spezifischen nationalen Registrierungsverfahren.

Compassionate Use Programm (CUP)

Compassionate Use ermöglicht die Verwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels unter strengen Bedingungen für eine Gruppe von Patienten, die an einer Krankheit leiden, für die es keine zufriedenstellende zugelassene Behandlung gibt und die für klinische Studien nicht in Frage kommen.
Gemäß Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 können Arzneimittel, die nicht zugelassen sind, einer Gruppe von Patienten aus humanen Erwägungen zur Verfügung gestellt werden.
Voraussetzung hierfür ist, dass diese an einer zu Invalidität führenden chronischen oder schweren Krankheit leiden oder deren Krankheit als lebensbedrohend gilt und die mit einem in der Europäischen Union zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden können.

Für das betreffende Arzneimittel muss entweder ein Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen im zentralisierten Verfahren gemäß Artikel 6 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 gestellt worden sein oder es muss in der Europäischen Union oder anderswo aktuell klinisch geprüft werden.
Compassionate-Use-Programme fallen unter die nationale Gerichtsbarkeit und in den meisten Mitgliedstaaten unter die Zuständigkeit der zuständigen nationalen Behörden.

Die nationale Arzneimittelbehörde des jeweiligen Mitgliedstaats entscheidet nach Maßgabe ihrer klinischen Praxis und der verfügbaren Alternativen, ob ein solches Programm einen ungedeckten medizinischen Bedarf befriedigt.
In einigen Mitgliedstaaten haben Programme für den frühzeitigen Zugang zu Arzneimitteln, einschließlich des "compassionate use", eine lange Tradition, während andere Mitgliedstaaten in ihren nationalen Rechtsvorschriften andere Bestimmungen haben.
Compassionate Use ist nicht zu verwechseln mit Named-Patient-Programmen, die unter der direkten Verantwortung des Prüfers stehen und auf individueller Basis durchgeführt werden.

Named-Patient-Programm

Während "compassionate use" eine Behandlungsoption ist, die die Verwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels für Patienten ermöglicht, die an einer Krankheit leiden, für die es keine zufriedenstellenden zugelassenen Therapien gibt oder die nicht an einer klinischen Studie teilnehmen können, stellt ein "Named-patient basis access" die Bereitstellung nicht zugelassener Arzneimittel auf unaufgeforderte Anfragen des behandelnden Arztes für einzelne Patienten dar.

Gemäß Artikel 5 der Richtlinie 2001/83/EG kann "Ein Mitgliedstaat […] gemäß den geltenden Rechtsbestimmungen in besonderen Bedarfsfällen Arzneimittel von den Bestimmungen der vorliegenden Richtlinie ausnehmen, die auf eine nach Treu und Glauben aufgegebene Bestellung, für die nicht geworben wurde, geliefert werden und die nach den Angaben eines zugelassenen Angehörigen der Gesundheitsberufe hergestellt werden und zur Verabreichung an einen bestimmten Patienten unter seiner unmittelbaren persönlichen Verantwortung bestimmt sind."
Einige Aspekte sind mit CUPs identisch. So kann beispielsweise der Begriff "besondere Bedarfsfälle" gemäß dieser Definition so ausgelegt werden, dass er in gewisser Weise einer "zu Invalidität führenden chronischen oder schweren Krankheit oder einer Krankheit, die als lebensbedrohend gilt und die mit einem zugelassenen Arzneimittel nicht zufrieden stellend behandelt werden kann" entspricht, wie in Artikel 83 der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 dargelegt wird.
Das Erfordernis, dass "entweder ein Antrag auf Genehmigung für das Inverkehrbringen im zentralisierten Verfahren (…) gestellt wurde oder es in der Europäischen Union oder anderswo aktuell klinisch geprüft wird", wie oben erläutert, trifft jedoch nicht auf „named-patient-use“ zu. 
Somit würde dieser Begriff jeden Zugang zu einem nicht zugelassenen Arzneimittel in jedem Stadium seiner Entwicklung abdecken, sofern es nicht im Rahmen einer ganzen Kohorte zur Verfügung gestellt wird. Die Entscheidung wird in jedem Fall von Fall zu Fall getroffen. 
Dieser Artikel gilt nicht für den Off-Label-Use von zugelassenen Arzneimitteln.
 

Haben Sie Fragen?

Haben Sie noch Fragen? Wir sind hier, um Ihnen zu helfen!
Lassen Sie uns wissen, wie wir Ihnen helfen können, im Bereich der Regulierung erfolgreich zu sein!

Schreiben Sie uns!