Glossaire

L'Agence européenne des médicaments (EMA) est l'autorité réglementaire chargée de l'évaluation, de la supervision et du suivi de la sécurité des médicaments dans l'Union européenne (UE). Créée en 1995, l'EMA veille à ce que les médicaments répondent à des normes strictes de sécurité, d'efficacité et de qualité avant leur mise sur le marché européen.

Cofinancée par l'industrie pharmaceutique et l'Union européenne, l'agence est chargée d'harmoniser les exigences réglementaires entre les États membres de l'UE.

L‘Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) est l'autorité nationale française chargée de la surveillance des médicaments, dispositifs médicaux et autres produits de santé. Elle a remplacé l'Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (Afssaps) en 2012 et relève du ministère français de la Santé.

L’Autorité de Régulation des Produits de Santé (HPRA – Health Products Regulatory Authority) est l’agence nationale irlandaise chargée de superviser la sécurité, la qualité et l’efficacité des médicaments humains et vétérinaires, des dispositifs médicaux et d’autres produits de santé.

Fondée en 1996 sous le nom de Irish Medicines Board (IMB), la HPRA veille au respect des réglementations nationales et de l’Union européenne (UE) tout en conseillant le gouvernement irlandais sur la sécurité des produits de santé et les politiques de santé publique.

Les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF) constituent un ensemble de réglementations et de lignes directrices garantissant que les produits pharmaceutiques sont fabriqués et contrôlés de façon constante, conformément aux normes de qualité. Le respect des BPF est essentiel pour l'octroi d’une autorisation réglementaire, pour la sécurité des produits et pour l'accès au marché dans les secteurs pharmaceutique, biotechnologique et des dispositifs médicaux.

Les BPF couvrent les aspects liés aux procédés de fabrication, aux installations de production, à la formation du personnel, à la documentation technique, au contrôle qualité et à la surveillance post-commercialisation afin de minimiser les risques tels que les contaminations, les confusions entre produits ou leurs composants (mix-up) ainsi que les déviations par rapport aux spécifications.

Ces lignes directrices fournissent les exigences minimales qu’un fabricant doit respecter pour garantir une qualité élevée et constante de ses produits, d’un lot à l’autre, pour l’usage auquel ils sont destinés.

Un changement du titulaire ou transfert d’Autorisation de Mise sur le Marché (transfert d’AMM) désigne la procédure de transfert d’une AMM approuvée du titulaire actuel (le cédant) vers un nouveau titulaire (le cessionnaire).

La procédure de transfert diffère selon que l’autorisation de mise sur le marché (AMM) a été délivrée au niveau national ou via la procédure centralisée. Les autorités réglementaires telles que l’Agence européenne des médicaments (EMA - European Medicines Agency) et les autorités compétentes nationales (NCA - National Competent Authority) encadrent cette procédure afin de garantir la continuité de la qualité, de la sécurité des médicaments et du respect des obligations en matière de pharmacovigilance.

Un complément alimentaire est une source concentrée de nutriments ou d'autres substances, destinée à compléter le régime alimentaire normal. Les compléments alimentaires sont commercialisés sous forme de doses, telles que gélules, comprimés, poudre, liquides et ampoules.

Dans l'Union européenne (UE), les compléments alimentaires sont réglementés par la directive 2002/46/EC, qui fixe les règles relatives à la composition, l'étiquetage et la commercialisation.

La Convention sur les Ingrédients Pharmaceutiques (CPhI) est un salon international et un rendez-vous incontournable pour les acteurs de l'industrie pharmaceutique. Créé en 1990, il se tient chaque année dans une ville différente à travers le monde et réunit des professionnels de la fabrication, du développement, de la chaîne d'approvisionnement ainsi que des entreprises de sous-traitance pharmaceutique.

Le CPhI constitue une plateforme essentielle pour l’innovation, la collaboration et le développement commercial dans des domaines clés de l’industrie pharmaceutique tels que les principes actifs pharmaceutiques (API), les excipients, la biotechnologie, la fabrication de médicaments, y compris les formulations galéniques finales, le conditionnement ainsi que les systèmes d'administration de médicaments, qu’ils soient d’origine chimique ou à base de plantes.

Une demande d’Autorisation d’Essai Clinique (AEC) constitue une requête officielle visant à obtenir l’autorisation de conduire un essai clinique (EC) dans les États Membres de l’Union européenne (UE) ou de l’Espace Economique Européen (EEE). L’évaluation, l’autorisation et la surveillance des essais cliniques relèvent de la compétence des États membres de l’UE et des pays de l’EEE. Des Comités d’Ethique indépendants participent également au processus, en examinant le rapport bénéfice/risque, le protocole de l’essai et les mesures de sécurité prévues pour les participants.

Une autorisation de mise sur le marché (AMM) est une autorisation réglementaire qui permet la commercialisation et la vente d'un médicament dans un pays ou une région spécifique. Elle est accordée au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché (MAH) après évaluation de la sécurité, de l'efficacité et de la qualité du produit.

Une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) simplifiée permet aux entreprises pharmaceutiques d'obtenir une autorisation réglementaire sans soumettre de données pharmacologiques, toxicologiques ou cliniques complètes. Le demandeur peut alors s'appuyer sur des données existantes, dans les conditions spécifiques énoncées à l'article 10 de la Directive 2001/83/CE.

Le dossier d’information sur la substance active (ASMF), anciennement dénommé Dossier Européen sur la substance active (EDMF), est un document réglementaire soumis dans le cadre d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) ou d'une demande de modification d'un médicament. L’ASMF fournit des informations détaillées sur le principe actif tout en protégeant les données confidentielles du fabricant.

Un IMPD est un document réglementaire requis pour les demandes d'autorisation d'essai clinique (AEC) dans l'Union Européenne (UE). Il fournit des données complètes sur la qualité, la sécurité et l'efficacité d'un médicament expérimental (ME/IMP - Investigational Medicinal Product).

La soumission de l'IMPD est imposée par le Règlement (UE) 536/2014, qui régit l'autorisation des essais cliniques dans les États Membres de l'UE.

Le Document Technique Commun (CTD) est le format internationalement reconnu pour la présentation des données dans les demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de médicaments à usage humain. Le format CTD est accepté par les autorités réglementaires des pays suivants :

• Etats-Unis (FDA)
• Union européenne (EMA, Autorités nationales)
• Japon (PMDA)

Bien que la structure du CTD soit harmonisée, les exigences en matière de contenu peuvent varier d'une région à l'autre

Le DMF est un document confidentiel soumis aux autorités réglementaires. Il contient des informations détaillées sur le procédé de fabrication, les installations et les matières premières utilisées pour la production d'une substance active ou d'un excipient.

Aux États-Unis, les DMF sont soumis à la Food and Drug Administration (FDA), tandis qu'en Europe (UE), le document équivalent, appelé Dossier d’Information sur la Substance Active (ASMF) est soumis à l'Agence européenne des médicaments (EMA) ou aux autorités nationales compétentes.

Un essai clinique est une étude menée pour évaluer la sécurité, l'efficacité et la posologie d'un médicament expérimental chez l'homme. Il s'agit d'une étape obligatoire pour l'obtention d'une autorisation de mise sur le marché pour de nouveaux médicaments.

Selon le Règlement (UE) n° 536/2014, un essai clinique est un type particulier d’étude clinique, spécifiquement conçu pour évaluer les effets d’un médicament expérimental sur la santé humaine.

L'étiquetage fait référence aux informations obligatoires affichées sur le conditionnement primaire et l'emballage extérieur des médicaments. Le conditionnement primaire désigne le récipient ou tout autre type d'emballage directement en contact avec le médicament. L'emballage extérieur fait référence à l'emballage dans lequel le conditionnement primaire est placé. Les réglementations en matière d'étiquetage garantissent que les patients, les professionnels de santé et les régulateurs puissent accéder à des informations essentielles sur la composition, l'utilisation et la sécurité d'un médicament.and safety.

Un Dossier de Fabrication de Lot (Batch Manufacturing Record – BMR) est un document essentiel dans la fabrication d’un médicament car il garantit la conformité aux Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF). Il consigne de façon détaillée l'ensemble du processus de production d'un lot spécifique de médicament, garantissant sa traçabilité, le contrôle de sa qualité et sa conformité réglementaire.

Avant qu'un lot de médicament puisse être libéré et mis sur le marché, le dossier de lot doit faire l'objet d'un examen approfondi par les équipes d'assurance qualité (AQ) afin de vérifier que toutes les procédures de fabrication et de contrôle de qualité ont été correctement suivies.

Une substance active est un composant pharmacologiquement actif d'un produit pharmaceutique qui produit l'effet thérapeutique escompté. La fabrication de substances actives consiste à produire ces substances à partir de matières premières chimiques (et, dans certains cas, de produits intermédiaires).

L’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA - Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) est l’autorité compétente du Royaume-Uni chargée de l’autorisation de mise sur le marché, de la surveillance et de la sécurité des médicaments, des dispositifs médicaux et des composants sanguins à usage transfusionnel.

La MHRA dépend du Ministère de la Santé et de la Protection Sociale (DHSC - Department of Health and Social Care) et veille au respect des exigences en matière de Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF), de Bonnes Pratiques de Distribution (BPD) et de pharmacovigilance.

Depuis le Brexit, la MHRA fonctionne indépendamment de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour l’évaluation et l’approbation des médicaments et dispositifs médicaux au Royaume-Uni.

Le Conseil international pour l’harmonisation des exigences techniques relatives aux médicaments à usage humain (ICH – International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use) est une initiative mondiale qui élabore des lignes directrices réglementaires harmonisées pour la qualité, la sécurité et l'efficacité des médicaments.

L’ICH a été initialement créé sous le nom de Conférence Internationale sur l’Harmonisation (International Conference on Harmonisation) et fonctionne aujourd’hui comme une association internationale selon le droit suisse. Son objectif est d’harmoniser les exigences réglementaires entre les grands marchés pharmaceutiques en veillant à ce que les médicaments respectent des normes élevées de sécurité et de qualité à l’échelle mondiale.

Une fois qu'une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est accordée pour un médicament, le titulaire de l’AMM (MAH - Marketing Authorisation Holder) doit garantir sa conformité continue avec les normes scientifiques, techniques et réglementaires.

En Europe, en vertu de l’Article 23 de la Directive 2001/83/CE, le MAH est tenu de mettre à jour le produit pour refléter les nouvelles connaissances scientifiques, les améliorations en terme de qualité et les exigences en matière de pharmacovigilance. Ces actualisations donnent souvent lieu au dépôt de demandes de modifications (variations), à la soumission de dossiers de renouvellement, ainsi qu’à la transmission de rapports périodiques.

Le matériel éducatif désigne des documents approuvés conçus pour améliorer l’utilisation sûre et efficace des médicaments. Dans le cadre de la réglementation UE, ces documents font souvent partie du Plan de gestion des risques (PGR), comme le prévoient la directive 2001/83/CE et le règlement (CE) n° 726/2004. Ils visent à informer les professionnels de santé (PDS), les patients ou les aidants sur des risques spécifiques associés à un médicament et sur les moyens de les minimiser.

Un médicament expérimental (IMP) est défini à l’Article 2(2)(5) du Règlement (UE) n° 536/2014 comme : « un médicament expérimenté ou utilisé comme référence, y compris en tant que placebo, lors d'un essai clinique».

Cela inclut :

• Les nouveaux médicaments n’ayant pas encore reçu d’autorisation de mise sur le marché (AMM).
• Les médicaments autorisés utilisés en dehors des conditions de leur AMM (par exemple : nouvelle indication, nouvelle composition ou posologie).

Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont une classe de médicaments innovants comprenant les médicaments de thérapie génique et de thérapie cellulaire somatique ainsi que les produits issus de l'ingénierie tissulaire. Ces produits sont utilisés en médecine régénérative et pour des traitements personnalisés, offrant de nouvelles options thérapeutiques pour des maladies pour lesquelles les traitements traditionnels sont limités.

Un médicament orphelin est un médicament à usage humain développé pour le diagnostic, la prévention ou le traitement de maladies rares. En raison de leur faible rentabilité commerciale, les autorités réglementaires instaurent des mesures d’incitation pour stimuler la recherche et le développement dans le secteur des médicaments orphelins. Les critères d’éligibilité à la désignation de médicament orphelin (ODD - Orphan Drug Designation) ainsi que les incitations réglementaires et financières associées varient selon les régions.

Une variation désigne toute modification apportée aux termes d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) déjà octroyée pour un médicament. Ces modifications doivent être soumises par le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché (MAH - Marketing Authorisation Holder), afin de garantir la conformité continue du médicament aux exigences réglementaires en vigueur, à l’évolution des connaissances scientifiques et aux nouvelles données de sécurité.

Les variations peuvent concerner des modifications des procédés de fabrication, des données relatives à la sécurité ou à l'efficacité, du conditionnement ou des mesures de contrôle de la qualité. Leur évaluation et approbation sont encadrées par les exigences réglementaires spécifiques de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et des autorités compétentes nationales (NCA - National Competent Authority).

La Procédure Centralisée (CP) est un processus d'autorisation réglementé par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Il permet aux entreprises pharmaceutiques d'obtenir une autorisation de mise sur le marché unique, délivrée par la Commission européenne et valable dans tous les États membres de l'UE. Ce processus aboutit à une autorisation communautaire, permettant la commercialisation du médicament dans l'ensemble de l'Espace économique européen (EEE).

Avant qu'un essai clinique portant sur un médicament à usage humain puisse débuter dans l'Union européenne (UE), il doit recevoir, des Etats Membres concernés, un avis favorable sur la partie II de la demande d’autorisation. Cette partie II contient des informations sur la protection des participants à l’essai et sur les aspects éthiques de l’étude. Pour l’évaluation de cette partie, les États membres désignent des comités d’éthique nationaux chargés d’examiner le rapport bénéfice-risque, la méthodologie de l’essai ainsi que les mesures de sécurité prévues pour les participants, avant d’approuver l’étude.

La procédure de reconnaissance mutuelle (MRP) est une voie d'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne (UE) qui permet à un médicament déjà approuvé dans un ou plusieurs pays de l'UE d'être reconnu dans d'autres pays de l'UE.

La MRP est couramment utilisée pour les médicaments qui ont déjà obtenu une autorisation de mise sur le marché dans un pays ou plusieurs pays de l'UE par voie nationale ou via une procédure décentralisée (DCP), mais qui sont ensuite destinés à être approuvés dans d'autres États membres.

La procédure décentralisée (DCP) est une procédure réglementaire permettant d'obtenir une autorisation de mise sur le marché d’un médicament dans plusieurs États membres de l'UE simultanément, sans autorisation préalable dans aucun pays de l'UE.

Elle a été introduite par la directive 2004/27/CE et peut être utilisée pour tous les médicaments pour lesquels la procédure centralisée n'est pas obligatoire.

La procédure nationale d’autorisation est une voie réglementaire d'approbation permettant la commercialisation d'un médicament dans un seul État membre de l'Union européenne (UE). Elle est délivrée par l'autorité nationale compétente du pays concerné et ne donne pas lieu à une approbation automatique dans les autres pays de l'UE. Son équivalent au Royaume-Uni est appelé procédure nationale d’évaluation (National Assessment Procedure).  

Cette procédure se distingue des procédures centralisée, décentralisée et de reconnaissance mutuelle qui, elles, permettent un accès simultané à plusieurs États membres de l’Union européenne. Les entreprises souhaitant obtenir une autorisation dans un seul pays peuvent recourir à la procédure nationale d’autorisation.

Un Rapport de sécurité individuel (ICSR - Individual Case Safety Report) est un rapport documenté faisant état d’une suspicion d’effet indésirable liée à l’utilisation d’un médicament chez un patient unique.

Un Rapport Périodique Actualisé de Pharmacovigilance (PSUR) est un document requis dans le cadre de la pharmacovigilance et destiné à fournir une évaluation continue du rapport bénéfice/risque d’un médicament autorisé. Il est requis pour tous les médicaments autorisés dans l’Union européenne (UE) et dans d’autres marchés réglementés, afin de garantir leur sécurité et efficacité continues.

Les PSUR doivent être soumis par le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché (MAH - Marketing Authorisation Holder) à des intervalles définis, aux autorités compétentes telles que l’Agence européenne des médicaments (EMA), l‘Agence américaine des médicaments (FDA - Food and Drug Administration), ainsi qu‘aux autorités compétentes nationales (NCA – National Competent Authority).

Le Règlement (UE) 2017/745 relatif aux dispositifs médicaux (MDR) constitue le cadre juridique régissant la fabrication, la certification et la commercialisation des dispositifs médicaux dans l’Union Européenne (UE).

Il remplace la Directive 93/42/CEE sur les dispositifs médicaux (MDD - Medical Devices Directive) et la Directive 90/385/CEE sur les dispositifs médicaux implantables actifs (AIMDD - Active Implantable Medical Devices Directive). Le MDR est applicable depuis le 26 mai 2021.

_{L’Union Européenne a prolongé les périodes de transition du Règlement (UE) 2017/745 (MDR) pour les dispositifs relevant de l’ancienne réglementation (« legacy devices ») sous certaines conditions jusqu’aux dates suivantes :}

• _{26 mai 2026 pour les dispositifs implantables sur mesure de classe III.}
• _{31 décembre 2027 pour les dispositifs de classe III et les dispositifs implantables de classe IIb (hors certaines technologies bien établies – Well-Established Technology, WET).}
• _{31 décembre 2028 pour les dispositifs couverts par un certificat valide MDD/AIMDD (au 20 mars 2023) et relevant des autres dispositifs classes IIb (hors implants mais incluant certains dispositifs WET), ou dispositifs de classe IIa, ou dispositifs stériles de classe I avec fonction de mesurage.}
• _{31 décembre 2028 pour les dispositifs ne nécessitant pas l’intervention d’un organisme notifié selon la MDD, mais qui en nécessitent désormais une certification par un organisme notifié au titre du MDR, si la déclaration de conformité a été établie avant le 26 mai 2021.}

Une Stratégie Réglementaire est un plan structuré guidant le développement, l’autorisation et la gestion post-commercialisation d’un médicament ou d’un dispositif médical. Elle garantit la conformité aux exigences réglementaires mondiales tout en optimisant le délai de mise sur le marché, la rentabilité et le succès commercial.

Une stratégie réglementaire solide aligne le développement scientifique avec les considérations juridiques, réglementaires, de sécurité et commerciales, permettant ainsi aux entreprises pharmaceutiques et de dispositifs médicaux de s’orienter dans des procédures d’autorisation complexes sur différents marchés.