All'interno dell'Unione europea, in alcuni casi gli Stati membri (Member States) possono autorizzare l'uso di medicinali (medicinal products) che non hanno ancora ottenuto un'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC; marketing authorisation, MA), ma che sono in fase di sperimentazione clinica (clinical trial) oppure per i quali è stata avviata la procedura di domanda di AIC.

Si tratta di casi eccezionali, generalmente consentiti solo quando le altre opzioni terapeutiche per il paziente sono state esaurite oppure non sono disponibili. La messa a disposizione di medicinali non autorizzati con tali modalità può avvenire attraverso diverse tipologie di programmi di accesso precoce, soggetti ad approvazione regolatoria a livello nazionale. Va osservato che, in molti casi, l'EAP è specifico per il medicinale in questione e che le relative modalità di fornitura possono variare da uno Stato membro all'altro. Tali programmi sono disciplinati a livello nazionale e seguono generalmente specifiche procedure nazionali di registrazione.

Programma di uso compassionevole (Compassionate Use Program, CUP)

L'uso compassionevole (compassionate use) consente l'impiego di un medicinale non autorizzato, a condizioni rigorose, per un gruppo di pazienti affetti da una malattia per la quale non esistono trattamenti autorizzati soddisfacenti e che non sono idonei a partecipare a sperimentazioni cliniche.

Ai sensi dell'articolo 83 del regolamento (CE) n. 726/2004, i medicinali privi di AIC possono essere messi a disposizione, per motivi umanitari, di un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante o la cui malattia è considerata potenzialmente letale, e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato nell'Unione europea.

Il medicinale in questione deve essere oggetto di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio secondo la procedura centralizzata (centralised procedure) ai sensi dell'articolo 6 del regolamento (CE) n. 726/2004, oppure essere sottoposto a sperimentazione clinica nell'Unione europea o altrove.

I programmi di uso compassionevole sono di competenza nazionale e, nella maggior parte degli Stati membri, ricadono sotto la responsabilità delle autorità nazionali competenti (National Competent Authorities, NCA). L'autorità nazionale competente dello Stato membro stabilisce se il programma risponda a un bisogno medico non soddisfatto (unmet medical need) alla luce della prassi clinica nazionale e delle alternative terapeutiche disponibili. Alcuni Stati membri vantano una lunga tradizione in materia di programmi di accesso precoce, compreso l'uso compassionevole, mentre altri prevedono disposizioni differenti nella propria legislazione nazionale.

L'uso compassionevole non deve essere confuso con l'uso terapeutico nominale (named-patient program), che ricade sotto la diretta responsabilità del medico curante e avviene su base individuale.

Uso terapeutico nominale (named-patient program)

Mentre l'uso compassionevole rappresenta un'opzione terapeutica che consente l'impiego di un medicinale non autorizzato per pazienti affetti da una malattia per la quale non esistono terapie autorizzate soddisfacenti oppure che non possono partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso su base nominale (named-patient basis access) consiste nella fornitura di medicinali non autorizzati in risposta a richieste non sollecitate formulate dal medico curante per singoli pazienti.

Ai sensi dell'articolo 5 I della direttiva 2001/83/CE, «uno Stato membro può, conformemente alla legislazione in vigore e per rispondere ad esigenze speciali, escludere dall'ambito di applicazione della presente direttiva i medicinali forniti per rispondere ad un'ordinazione leale e non sollecitata, elaborati conformemente alle prescrizioni di un operatore sanitario autorizzato e destinati ad un determinato paziente sotto la sua personale e diretta responsabilità».

Alcuni elementi sono comuni ai programmi di uso compassionevole. Ad esempio, secondo tale definizione, il concetto di «esigenze speciali» può essere interpretato come sostanzialmente equivalente a quello di «malattia cronica o gravemente invalidante o [...] considerata potenzialmente letale», in presenza della quale i pazienti «non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato», come previsto dall'articolo 83 del regolamento (CE) n. 726/2004.

Tuttavia, il requisito che il medicinale sia oggetto di una domanda di AIC centralizzata oppure sia sottoposto a sperimentazione clinica nell'Unione europea o altrove, previsto per i programmi di uso compassionevole, non si applica all'uso nominale.

Pertanto, tale nozione comprende qualsiasi forma di accesso a un medicinale non autorizzato in qualunque fase del suo sviluppo, purché non avvenga nell'ambito di un uso per coorte (cohort approach). La decisione è comunque assunta caso per caso. Il presente contributo non riguarda l'uso off-label (off-label use) di medicinali autorizzati.