Dossier per lo sperimentatore e fascicolo del medicinale sperimentale (IMPD)

Prima dell'avvio di una sperimentazione clinica, il promotore (sponsor) deve presentare, tramite il CTIS, una domanda di autorizzazione alla sperimentazione clinica (Clinical Trial Application, CTA) per ottenere l'autorizzazione di ciascuno Stato membro interessato. La domanda è valutata dall'autorità nazionale competente (National Competent Authority, NCA) e dal comitato etico (Ethics Committee), che si esprimono con un'unica decisione.

Dossier per lo sperimentatore

Il dossier per lo sperimentatore (Investigator's Brochure, IB) è uno dei documenti essenziali di una sperimentazione clinica. Esso fornisce una sintesi dei dati clinici e non clinici disponibili sul medicinale sperimentale (Investigational Medicinal Product, IMP), pertinenti per lo studio del medesimo nell'uomo (regolamento (UE) n. 536/2014). Il suo scopo è fornire agli sperimentatori (investigators) le informazioni necessarie per agevolare la comprensione del razionale dello studio e garantire il rispetto dei principali elementi del protocollo, quali la dose, la frequenza/intervallo di somministrazione, la modalità di somministrazione e le procedure di monitoraggio della sicurezza.

Le informazioni devono essere presentate in forma concisa, semplice, imparziale e non promozionale, in modo da consentire al medico o al potenziale sperimentatore di comprenderle, effettuare una valutazione obiettiva del rapporto rischio-beneficio (risk-benefit assessment) e determinare la pertinenza della sperimentazione proposta.

Le informazioni non cliniche e cliniche disponibili relative al medicinale sperimentale devono essere adeguate a supportare la sperimentazione clinica proposta. Devono essere incluse le informazioni di riferimento sulla sicurezza (Reference Safety Information, RSI).

Il dossier per lo sperimentatore deve essere convalidato e aggiornato dal promotore almeno una volta all'anno.

Qualora il medicinale sperimentale sia già autorizzato in uno Stato membro dell'Unione europea e venga utilizzato conformemente ai termini dell'autorizzazione all'immissione in commercio (AIC; marketing authorisation, MA), il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP; Summary of Product Characteristics, SmPC) può essere utilizzato in sostituzione di un dossier per lo sperimentatore completo.

Fascicolo del medicinale sperimentale (Investigational Medicinal Product Dossier, IMPD)

Il fascicolo del medicinale sperimentale (IMPD) contiene i dati scientifici a supporto del medicinale sperimentale e, ove applicabile, dei placebo e dei comparatori attivi (active comparators). Deve essere presentato un IMPD completo, salvo che possano essere giustificate le condizioni per la presentazione di un IMPD semplificato.

Un IMPD completo comprende dati di qualità, sintesi dei dati di farmacologia e tossicologia non cliniche e dati derivanti da precedenti sperimentazioni cliniche e dall'esperienza nell'uomo. Deve inoltre essere fornita una breve sintesi integrata complessiva che analizzi criticamente i dati non clinici e clinici in relazione ai potenziali rischi e benefici della sperimentazione proposta, salvo che tali informazioni siano già riportate nel protocollo. Il formato del fascicolo deve seguire le intestazioni standard del documento tecnico comune (Common Technical Document, CTD) e le pertinenti linee guida europee.

Le informazioni contenute nell'IMPD devono essere concise. I dati possono essere presentati in forma tabellare, corredati da una breve descrizione narrativa che evidenzi gli aspetti essenziali. Le informazioni sopra descritte possono essere sostituite da altra documentazione, presentata singolarmente oppure unitamente a un IMPD semplificato.

È possibile presentare un IMPD semplificato qualora le informazioni relative al medicinale sperimentale siano già state valutate nell'ambito di un'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in uno Stato membro dell'Unione europea oppure nell'ambito di una precedente domanda di autorizzazione alla sperimentazione clinica presentata all'autorità competente interessata.