Lo sviluppo di medicinali destinati alla popolazione pediatrica è un aspetto importante da affrontare sin dalle prime fasi dello sviluppo del medicinale, poiché comporta alcune sfide quali il reclutamento di pazienti pediatrici, le considerazioni etiche, la determinazione del dosaggio efficace, lo sviluppo di una forma farmaceutica adeguata e complessi requisiti normativi.

Un piano d'indagine pediatrica (PIP) è parte integrante della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (Marketing Authorisation Application, MAA) in Europa. I risultati degli studi pediatrici concordati nel PIP devono essere inclusi nella domanda di AIC. Un PIP è richiesto anche per una nuova indicazione, una nuova forma farmaceutica o una nuova via di somministrazione di un medicinale già autorizzato ancora protetto da un certificato protettivo complementare o da un brevetto che ne consenta la concessione.

La conformità al PIP concordato sarà verificata durante la valutazione della domanda di AIC oppure dopo il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio, a seconda delle tempistiche concordate.

Il regolamento pediatrico (CE) n. 1901/2006, articolo 16, paragrafo 1, impone ai richiedenti (applicants) di presentare un PIP al più tardi al completamento degli studi di farmacocinetica nell'uomo condotti negli adulti. Tuttavia, è prevista la possibilità di richiedere un differimento (deferral), che consente al richiedente di posticipare lo sviluppo del medicinale nella popolazione pediatrica fino a quando, ad esempio, non ne siano state dimostrate la sicurezza e l'efficacia negli adulti.

Anche in caso di differimento degli studi, il PIP deve includere i dettagli degli studi pediatrici pianificati e le tempistiche previste per il loro completamento.

Una deroga (waiver) al PIP può essere richiesta per esentare il richiedente dall'obbligo di condurre studi clinici nella popolazione pediatrica durante lo sviluppo di un medicinale, nei casi in cui il medicinale non sia necessario o non sia appropriato per i bambini. Tale situazione può verificarsi quando l'indicazione riguarda esclusivamente la popolazione adulta, il medicinale è probabilmente inefficace o non sicuro per i bambini, oppure il medicinale non offre un beneficio terapeutico significativo rispetto ai trattamenti esistenti per i pazienti pediatrici.

La valutazione e l'approvazione di un PIP seguono una procedura in più fasi.

A seguito della presentazione, la domanda viene valutata dal comitato pediatrico (Paediatric Committee, PDCO), che formula il proprio parere destinato al richiedente. Se necessario, il richiedente può chiedere il riesame del parere. Una volta che il PDCO ha adottato il parere definitivo, la decisione finale sulla domanda è adottata dall'Agenzia europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA).

Nel febbraio 2023 l'EMA ha avviato un programma pilota per sperimentare lo stepwise PIP. Tale approccio si applica a casi eccezionali in cui le informazioni fondamentali necessarie per definire parti rilevanti del piano non sono ancora disponibili al momento della domanda iniziale di PIP, ad esempio se sia necessario uno studio clinico per una specifica fascia d'età e, in tal caso, i dettagli dello studio.

Questo tipo di PIP consiste esclusivamente in un programma di sviluppo parziale. Tuttavia, rimane comunque necessario sviluppare un PIP completo una volta che le informazioni fondamentali saranno disponibili. La fase pilota si è conclusa nel gennaio 2025, con l'adozione di otto stepwise PIP; a seguito di un riesame pubblicato nel gennaio 2026, l'EMA sta integrando l'approccio nella prassi regolatoria ordinaria su base volontaria, mantenendo il principio che esso resta riservato a casi eccezionali.